MURCIA, 26 DE JULIO (EUROPA PRESS) –
La revista ‘Nature Communications’ publica esta semana los resultados de una nueva investigación realizada por el equipo del proyecto de profesor de biología del desarrollo en la UCAM y director del Instituto de Ciencias de San Diego, Altos Labs. La prueba de concepto desarrollada con éxito en animales pronto podría convertirse en un tratamiento eficaz y duradero para personas con enfermedades genéticas graves como la AME, dicen fuentes educativas.
La atrofia muscular espinal (AME) es una enfermedad genética grave. Enfermedad que causa debilidad y pérdida de masa muscular debido a mutaciones en el gen SMN1.
Esta enfermedad se caracteriza por la degeneración de las neuronas motoras inferiores, lo que provoca debilidad y atrofia muscular. La incidencia de esta enfermedad en los bebés la convierte en la causa genética más común de muerte infantil.
Los tratamientos disponibles, por ejemplo, medicamentos o terapias virales, han ayudado a mejorar las habilidades motoras y aumentar las tasas de supervivencia en pacientes con AME. pero no se ha encontrado una terapia duradera en el tiempo.
En 2019 se aprobó un ensayo clínico con el fármaco Zolgensma, tras lo cual su uso fue aprobado por la FDA. Tres años después, en enero de 2022, no había datos específicos que demostraran que los pacientes tratados con Zolgensma todavía estuvieran vivos. El precio del medicamento fijado por el fabricante en los Estados Unidos es de aproximadamente 2,1 millones de dólares por tratamiento.
Los resultados de la investigación publicados en la revista “Nature Communications” muestran que el equipo de investigación dirigido por el Dr. Izpisua utilizó La tecnología de edición de genes llamada CRISPR-Cas9, combinada con un método llamado HITI desarrollado previamente en un proyecto impulsado y financiado por la UCAM, para hacerlo inactivando el gen defectuoso SMN1 e insertando una copia exacta del gen en ratones con AME. .
“Al desactivar el gen defectuoso y complementar una versión saludable del mismo, las personas han visto mejoras significativas y duraderas en la salud y la función motora de ratones con AME”, dijo Estrella Núñez, vicepresidenta. director de investigación de la UCAM y colaboradores del estudio.
Los datos obtenidos mostraron una mayor supervivencia de los ratones tratados con este método respecto a los comunes, especialmente en el caso de los ratones machos, donde la tasa de supervivencia aumentó en un más del 150 por ciento.
El tiempo de supervivencia promedio de los ratones macho tratados con el nuevo tratamiento es de 182 días, en comparación con los 72,5 días del tratamiento convencional. Para las mujeres, la mediana de supervivencia fue de 220 días, en comparación con 176 días para el tratamiento convencional, un aumento del 25%.
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